Vorfahrt für Bayers Parkinson-Gentherapie AB1005

Die US-amerkanische FDA  und die britische MHRA erteilten, nachdem grundsätzliche Sicherheitsbedenken der GDNF-Gentherapie von AskBio in Phase Ib-Studien mit wenigen Patienten ausgeschlossen worden waren, den Fast-Track- und MHRA Innovation Passport-Status für AB-1005 (AAV2-GDNF) zur Behandlung der Parkinson-Krankheit. Beide Verfahren zielen darauf ab, Patienten eine vielversprechende Therapieoption schneller als gewöhnlich zur Verfügung zu stellen und beschleunigt zuzulassen, nachdem ein therapeutisches Behandlungsfenster mit akzeptablen Nebenwirkungen identifiziert ist.

In der 18 Monate langen Phase Ib-Studie in sechs Patienten mit mildem und fünf mit moderatem Krankheitsverlauf hatten Bayer und AskBio keine lebensbedrohlichen Nebenwirkungen feststellen können. Die sechs ernsten von insgesamt 57 beobachteten Nebenwirkungen ließen sich nicht ursächlich auf die Gentherapie zurückführen. AB-1005 wird durch einen neurochirugischen Eingriff direkt in das Gehirn Parkinsonkranker verabreicht, wobei die AAV-Genfähre im Mittel 63% des Zielbereichs erreichte. Die Patienten werden seit November 2023 für fünf Jahre nachbeobachtet. In der Gruppe mit moderatem Krankheitsverlauf kam es zu einer selbstbeobachteten Symptomverbesserung und eine Reduktion domaminerger Arzneimittel war möglich. GDNF verbessert nach aktuellem Wissensstand das Überleben und die morphologische Differenzierung dopaminärer Neuronen und erhöht deren  Dopaminaufnahme.

„Wir freuen uns über die Möglichkeit, die Entwicklung von AB-1005 zu beschleunigen, indem wir die häufige Interaktion mit den relevanten Zulassungsbehörden nutzen“, sagte Dr. Christian Rommel, globaler Leiter der Forschung und Entwicklung der Division Pharma von Bayer. „Die Zulassungen für AB-1005 unterstreichen die Notwendigkeit, neue therapeutische Verfahren wie die Gentherapie für Menschen, die mit den schwächenden Auswirkungen der Parkinson-Krankheit leben, voranzutreiben.“

Eine Phase II-Studie in den USA hat bereits mit der Rekrutierung begonnen. In Europa und Großbritannien sollen entsprechende Kohorten in der zweiten Jahreshälfte folgen.

Bei AB-1005 handelt es sich um eine Gentherapie in der Erprobung, die von keiner Zulassungsbehörde genehmigt wurde, und deren Wirksamkeit und Sicherheit noch nicht vollständig nachgewiesen oder bewertet wurde.

AskBio erforscht die GDNF-Therapie auch über die Parkinson-Krankheit hinaus und nimmt derzeit in den USA Patienten mit dem Parkinson-Subtyp der multiplen Systematrophie (MSA-P) in eine PhaseI-Studie auf, um die vorläufige Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit der GDNF-Therapie für diese schnell fortschreitende Erkrankung zu bewerten.